Guarisce la prima bambina colpita da leucemia

Curare la leucemia “rieducando” e “riprogrammando” geneticamente il sistema immunitario: è stato l’obiettivo, per ora raggiunto in parte, di una sperimentazione condotta dai ricercatori del Children’s Hospital di Philadelphia su Emma Whitehead, una bambina affetta da leucemia linfoblastica acuta dal 2010, quando aveva 5 anni, e resistente alla chemioterapia tradizionale.
A sette mesi dalla cura, provata fino allo scorso aprile solo su pochi adulti, non c’è più traccia del tumore nel piccolo organismo.
I risultati sono stati presentati ad Atlanta durante il congresso dell’ American Society of Hematology e della storia di Emma si è parlato su The New York Times .

Il trattamento, sperimentale, consiste nel prelevare qualche milione di linfociti T, globuli bianchi del sistema immunitario, insegnando loro con l’aiuto del virus Hiv disattivato (un virus molto adatto a trasferire materiale genetico), a riconoscere e aggredire i linfociti B, cellule deputate anch’esse alla difesa dell’organismo, ma diventate maligne nel tipo di leucemia della piccola paziente. Una volta modificati geneticamente attraverso l’inserimento di particolari geni, i linfociti T sono reimmessi nel sangue, dove si moltiplicano e dovrebbero essere teoricamente in grado di eliminare il cancro.

Dopo appena tre settimane di cura Emma era in remissione e il suo midollo osseo non presentava più alcun segno della patologia. I risultati della sperimentazione sugli adulti, seppure contrastanti, hanno convinto comunque la multinazionale Novartis a investire 20 milioni di dollari nella realizzazione di un centro ricerche finalizzato a portare il trattamento sul mercato, estendendolo a altre neoplasie del sangue e ad alcuni tumori solidi.

Se i risultati della sperimentazione, sviluppata all’Università di Pennsylvania, saranno confermati anche su altri pazienti, la terapia potrebbe infatti sostituire il trapianto di midollo.