Staminali: guariti due bimbi al Bambino Gesù di Roma

La ricerca sulle malattie rare e sulle cellule staminali, condotta presso il dipartimento di Oncoematologia pediatrica dell’ospedale Bambino Gesu’ di Roma, ha portato alla guarigione di due fratellini affetti dalla malattia Granulomatosa cronica. I due bambini sono stati trattati dall’equipe del professor Franco Locatelli e il caso e’ stato illustrato oggi, in occasione dell’evento, in corso nella sede di San Paolo fuori le mura dell’ospedale, in vista della Giornata delle malattie rare che si svolgera’ domani, il cui tema sara’ “Insieme per una assistenza migliore”.
La malattia granulomatosa cronica e’ una patologia rara che colpisce circa un nato vivo su 200mila, piu’ frequentemente di sesso maschile, e che causa un difetto funzionale di un particolare tipo di globuli bianchi, i granulociti neutrofili. In seguito a tale difetto, i pazienti affetti da granulomatosa cronica non riescono a distruggere alcuni tipi di batteri e di altri patogeni, andando incontro cosi” a episodi infettivi spesso assai gravi, quali polmonite, ascessi del fegato, infezioni cutanee, infezioni dell’osso che riducono la sopravvivenza e minano gravemente la qualita’ di vita. La malattia si presenta fin dai primissimi anni di vita, come si e’ verificato nei due fratellini sottoposti a trapianto all’ospedale Bambino Gesu’. Uno di essi, inoltre, prima del trapianto di cellule staminali, aveva subito un intervento di asportazione di larga parte di uno dei polmoni. Le terapie mediche, hanno spiegato gli esperti, possono controllare e, parzialmente, prevenire lo sviluppo di infezioni gravi. Tuttavia, sono rari i soggetti che, con questa patologia, superano i 30 anni di eta’ e, i pochi che raggiungono questa soglia, presentano danni invalidanti, soprattutto a carico dei polmoni. Il trapianto di cellule staminali del sangue puo’ dunque curare definitivamente questa patologia.

Per entrambi i bambini, e’ stato impiegato un donatore identificato al di fuori dell’ambito familiare nei Registri internazionali dei donatori. I due fratellini trapiantati sono, rispettivamente, a dodici e due mesi dal trapianto ed entrambi godono di ottima salute, non avendo riportato alcuna complicanza significativa dal trapianto.

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