Staminali umane modificate geneticamente per combattere la SLA nei topi

I risultati di un nuovo studio americano potrebbero portare a un nuovo approccio terapeutico della SLA (slerosi laterale amiotrofica), malattia neurodegenerativa caratterizzata dalla progressiva perdita di motoneuroni nel cervello e nel midollo spinale e che in Italia colpisce circa 7 persone ogni 100.000: l’aumento di produzione dei fattori di crescita per riparare le cellule nervose danneggiate, attraverso la terapia genica. Lo studio, pubblicato sulla rivista Molecular Therapy, è stato condotto su topi affetti da SLA dai ricercatori dell’Università  del Wisconsin-Madison, guidati da Masatoshi Suzuki. Cellule staminali mesenchimali umane adulte sono state prelevate dal midollo osseo, poi modificate geneticamente per produrre i fattori crescita in grado di riparare le cellule nervose danneggiate, infine trapiantate in topolini malati nel punto di incontro fra i neuroni e il muscolo. Il trapianto di staminali modificate geneticamente ha aumentato la sopravvivenza degli animali e migliorato la funzione muscolare. Le staminali iniettate nei topi sono sopravvissute per nove settimane, senza diventare neuroni, ma producendo fattori di crescita importanti. Si tratta quindi di un approccio terapeutico diverso rispetto ai precedenti, che avevano lo scopo di  trasformare le staminali in neuroni per sostituire quelli danneggiati.

Secondo Suzuki, la sostituzione dei neuroni malati è infatti un processo molto complesso e per il momento l’obiettivo è mantenere i neuroni vitali, utilizzando gli stessi fattori di crescita prodotti dall’organismo  per riparare le cellule nervose malate. Rispetto ai lavori precedenti, i ricercatori si sono concentrati solo sulla parte finale dei motoneuroni, nel punto cioè in cui la terminazione nervosa entra in contatto con i miuscoli, stimolandoli a contrarsi. In studi precedenti Suzuki aveva scoperto che l’iniezione di un fattore di crescita (fattore neurotropico, Gdnf), derivato dalle cellule gliali, poteva aiutare la sopravvivenza delle cellule nervose coinvolte nella Sla. Ora il team ha dimostrato un effetto analogo in un altro composto, definito “fattore di crescita vascolare endoteliale”e, secondo gli autori, la combinazione dei due fattori di crescita sarebbe  più efficace rispetto alle iniezioni di staminali che producono uno solo dei due composti.

 

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