Svolta italiana nella terapia genica con cellule staminali del sangue umano

Riscrivere il dna delle staminali del sangue umano per correggere gli errori genetici in situ, direttamente sul gene malato. È il grande risultato conseguito dai ricercatori dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica (Tiget) di Milano: gli scienziati, coordinati da Luigi Naldini, sono riusciti in particolare a riparare con estrema precisione il difetto responsabile di una grave immunodeficienza ereditaria. Il lavoro è stato pubblicato su Nature e, assieme agli altri importanti risultati scientifici ottenuti dallo stesso gruppo di ricerca nell’ambito della terapia genica, ha fruttato a Luigi Naldini un riconoscimento internazionale della comunità scientifica: il conferimento del prestigioso Oustanding Achievement Award da parte della Società americana di terapia genica e cellulare.

Fino a oggi la terapia genica consisteva soprattutto nell’aggiungere una copia funzionante di un gene quando quello presente era difettoso, usando un virus opportunamente manipolato e reso innocuo, un po’ come usare una stampella quando ci si rompe una gamba”, spiega Naldini. “Con il nuovo studio pubblicato su Nature abbiamo fatto un importante passo avanti: l’editing del genoma ci consente di correggere direttamente il difetto genetico sul dna, un po’ come riparare l’osso fratturato.

È un vantaggio straordinario, perché ci permette di ripristinare non solo la funzione, ma anche la naturale regolazione di quel gene – quanto, quando e dove viene espresso – cosa che oggi non possiamo fare fedelmente quando introduciamo con un virus una nuova copia del gene dall’esterno. E abbiamo dimostrato come farlo nelle cellule staminali emopoietiche, le madri di tutte le cellule del sangue”.

Con questa strategia sara’ possibile in futuro non solo superare alcuni dei piu’ importanti ostacoli che oggi rallentano l’applicazione della terapia genica, ma anche ingegnerizzare le cellule staminali in modo sempre piu’ preciso e innovativo, disegnando nuove strategie di cura delle malattie.

La ricerca e’ stata sostenuta dalla Fondazione Telethon, dall’Ue e dal ministero della Salute.

 

Fonte: Galileonet.

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