Terapia genica, la Commissione Europea approva il primo farmaco

La ricerca sulla terapia genica va avanti a grandi passi: è stato infatti approvato dalla Commissione Europea il primo farmaco per il trattamento dei pazienti colpiti da una malattia ereditaria molto rara e orfana, per la quale non esisteva finora alcun trattamento, il deficit di lipoproteina lipasi (LPLD, anche noto come iperchilomicronemia familiare).

Il farmaco, noto come Glybera (alipogene tiparvovec), è stato sviluppato dall’Azienda olandese uniQuire ed è in grado di normalizzare il metabolismo dei grassi di questi malati, che soffrono di attacchi acuti e ricorrenti di pancreatite, pur seguendo una dieta rigorosa e povera di grassi.

Si tratta del primo caso di autorizzazione in Europa di una terapia genica, basato sulla sostituzione di un gene difettoso con una copia funzionante capace di ripristinare l’attività mancante e verrà lanciata nel vecchio continente nella seconda metà del 2013.

La richiesta di approvazione è in corso anche da parte delle autorità normative degli Stati Uniti, del Canada e di altri Paesi. I pazienti, inseriti in un apposito registro istituito dall’Azienda, saranno curati con Glybera solo in centri dedicati e da medici appositamente formati.

Questa terapia inciderà positivamente sulla salute di questi pazienti, che fino ad oggi potevano solo limitarsi a seguire una dieta rigorosa e povera di grassi.

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