Esperti rispondono alla domanda di un paziente SLA sul trattamento con cellule mesenchimali
Sul Corriere della Sera, un paziente chiede informazioni su di uno studio statunitense di fase III e trova delle risposte di esperti che non solo descrivono lo studio ma osservano e cercano di spiegare al paziente cosa significhi effettuare gli studi clinici. Da persona di scienza e da cittadina italiana, sono orgogliosa che qualcuno abbia finalmente sentito l’esigenza di vegliare su di un concetto a me molto caro, la cittadinanza scientifica e la divulgazione dei traguardi e degli obiettivi che la scienza si pone. Qui si parla di cellule mesenchimali prelevate da midollo osseo del paziente stesso ma ciò sarebbe attuabile anche con le cellule da sangue cordonale se ve ne fosse la disponibilità. Riporto la risposta degli esperti pubblicata sul Corriere della Sera “Le cellule staminali mesenchimali sono raccolte attraverso un prelievo di midollo osseo dal paziente stesso; l’ipotesi è che queste cellule agiscano rilasciando fattori protettivi in grado di favorire la sopravvivenza dei neuroni e in questo modo siano capaci di rallentare la progressione della malattia alleviandone i sintomi. Attualmente lo studio di fase III è attivo in 6 centri negli Stati Uniti con l’obiettivo di valutare l’efficacia del trattamento. È previsto l’inserimento nello studio di 200 pazienti con SLA che saranno divisi in due gruppi: il primo (100 pazienti) riceverà le cellule mesenchimali modificate, mentre al secondo gruppo di controllo (100 pazienti) verrà praticata una iniezione placebo che non contiene le cellule. Tale trattamento sarà effettuato ogni 2 mesi per 3 cicli.
Le precedenti sperimentazioni di fase I e II hanno verificato la sicurezza e la tollerabilità del trattamento e dell’intervento chirurgico necessario per il trapianto delle cellule staminali modificate. Sulla base di questi risultati è stata avviata la sperimentazione di fase III che dovrebbe chiudere l’arruolamento dei pazienti entro metà 2019. La conclusione dello studio è prevista, salvo ulteriori ritardi secondari all’arruolamento di pazienti, per la metà del 2020. Sul sito di AISLA Onlus trova maggiori dettagli sulla definizione del significato delle differenti fasi dei trial clinici. Al termine dello studio i ricercatori impegnati nella conduzione della sperimentazione comunicheranno alla comunità scientifica e alle autorità preposte i risultati ottenuti. Solo allora si potrà realmente comprendere se tale strategia terapeutica avrà o meno un’utilità nel trattamento della SLA. Ci auguriamo che lo studio di fase III possa concludersi presto in modo da poter dare informazioni più complete a tutta la comunità di pazienti che ovviamente necessita di una terapia efficace nel contrastare l’evoluzione della malattia.”
Fonte: Corriere della Sera
