Il trapianto di cellule staminali per la fibrosi cistica va avanti! Grazie all’uso combinato della terapia cellulare e della terapia genica
La lotta contro la Fibrosi Cistica ha fatto grandi passi avanti con la ricerca sostenuta all’Università di Adelaide dimostrando che le cellule cha causano la patologia genetica possono essere sostituite con cellule sane.
La ricerca pubblicata su Stem Cell Research and Therapy riguarda la terapia per trapianto che normalmente vede le cellule staminali da midollo osseo ma che potrebbe ancor meglio essere sostituita dalle cellule staminali cordonali.
“Ci sono 70,000 persone al mondo colpite da Fibrosi Cistica per le quali non vi è cura e la patologia tocca I polmoni, organo vitale che debilita le condizioni e il tempo di sopravvivenza ” dice Dr. Nigel Farrow, a post-dottoranda ricercatrice del Robison Research Institute dell’Università di Adelaide Adelaide’s Robison Research Institute, che conduce lo studio con il prof. David Parsons, direttore di ricerca del Women’s and Children’s Hospital.
In Australia, oltre 2,500 neonati soffrono di Fibrosi Cistica, e una persona su 25 è portatrice del difetto genetico. Quindi anche se portatori sani, i genitori possono passare ai figli un gene difettivo e in un caso su 4 avere il rischio di manifestazione di omozigosi.
“La nostra ricerca usa le cellule staminali per trapianto, prelevandole dai polmoni dei soggetti malati, correggendo I geni difettivi con la terapia genica e reintroducendo le cellule staminali nel paziente” sostiene Dr. Farrow.
“il nuovo protocollo di trapianto passa da geni sani a cellule figlie procurando un beneficio costante e continuo a livello polmonare che restituisce le capacità respiratorie combattendo cosi la Fibrosi Cistica”.
“la chiave del successo è stata quella di rimuovere le cellule di superficie malate e di sostituirle con cellule sane portatrici del gene corretto, creando cosi lo spazio per attecchire” dice il Dr. Farrow.
“Perfezionare la tecnica di trapianto ci aiuterà a definire un protocollo standard per la fibrosi” conclude il Dr. Farrow.
