Infusioni di staminali del sangue Cordonale per bambini con perdita d'udito acquisita

Durante gli ultimi 25 anni, le cellule staminali del sangue del cordone ombelicale sono state utilizzate in più di 30.000 trapianti eseguiti in tutto il mondo per il trattamento di oltre 80 malattie e disturbi sia negli adulti e nei bambini. L’evoluzione delle terapie con cellule staminali ha aperto la strada per l’ulteriore ricerca condotta attraverso studi clinici regolamentati dalla FDA per scoprire il loro potenziale in applicazioni di medicina rigenerativa.

Con questo potenziale in mente, i ricercatori del Florida Hospital for Children stanno conducendo uno studio clinico regolato dall’FDA, per determinare la sicurezza e la possibilità di utilizzare le cellule staminali di un bambino derivati ​​dal loro sangue del cordone ombelicale come trattamento per la perdita dell’udito neurosensoriale.

I ricercatori seguiranno 10 bambini, di età compresa tra 6 settimane ai 6 anni, che sono stati diagnosticati con la perdita dell’udito acquisito a meno di 18 mesi e che hanno la loro propria unità di sangue cordonale.
I bambini con una causa genetica nota di sordità non sono ammissibili allo studio. I pazienti riceveranno una infusione endovenosa di proprie cellule staminali del sangue del cordone ombelicale.
Tutti i pazienti saranno di ritorno per il follow- up a 1 mese, 6 mesi e 1 anno di post- trattamento. Ad oggi, tre bambini sono stati trattati ed altri sei sono in fase di iscrizione.

Con l’obiettivo di ripristinare l’udito normale, senza l’uso di una protesi, lo studio valuterà se utilizzare le cellule staminali del cordone ombelicale per contribuire a innescare i meccanismi di riparazione del corpo potrebbe fornire un’opzione terapeutica non invasiva per la sordità acquisita che oggi non esiste.
Lo studio ha l’obiettivo primario di determinare la sicurezza di utilizzare le cellule staminali del cordone ombelicale in una selezione popolazione di pazienti pediatrici e di valutare se questo approccio al trattamento migliora la funzione interna dell’orecchio, della parola e lo sviluppo del linguaggio.

Negli Stati Uniti, circa il 15 % dei bambini soffre di perdita dell’udito a bassa o ad alta frequenza ( 1 ). Il tipo più comune di perdita di udito, soprattutto alle alte frequenze, è neurosensoriale. Questa perdita dell’udito, a danno delle cellule ciliate dell’orecchio interno ( coclea ), può essere causata da malattia, farmaci, esposizione al rumore, ferita di nascita o trauma cranico. La capacità di un bambino di sentire influisce sullo sviluppo delle competenze linguistiche e menomazioni dell’udito possono portare ad uno scarso sviluppo accademico e sociale ( 2) .

Apparecchi acustici e impianti cocleari sono diventati standard di accoglienza per assistere i bambini con sordità acquisita, ma questi dispositivi in realtà non riparano i danni associati alla coclea, al nervo cocleare o del tronco cerebrale.

Un crescente settore della ricerca sta provando che le cellule staminali derivate dal sangue del cordone ombelicale possono essere usate per riparare organi o tessuti danneggiati o malati. I risultati dello studio sulla sordità acquisita e altri, possono stimolare una nuova era nel trattamento di condizioni neurologiche di più comune impatto su bambini e adulti.

Riferimenti:

1. Niskar, AS, et al. Prevalence of hearing loss among children 6 to 19 years of age: the Third National Health and Nutrition Examination Survey. JAMA.1998; 279: 1071-1075.
2. Tierney, CD, et al. Development of children who have hearing impairment. Pediatr Rev 29, e72-73; discussion e73 (2008)