Primo trapianto di staminali per la distrofia muscolare di Duchenne

Wichita (Kansas). Dopo aver ottenuto l’approvazione dalla FDA (Food and Drug Administraction), Ryan Benton, un ragazzo americano di 28 anni, affetto dalla Distofia muscolare di Duchenne, ha ricevuto il primo trapianto di staminali del suo cordone ombelicale.

Lo studio, ufficialmente intitolato “Il trapianto allogenico di cellule umane staminali mesenchimali (UC-MSC) del cordone ombelicale per un singolo paziente di sesso maschile con la Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD)” segna la prima volta che la FDA ha approvato un trattamento con cellule staminali allogenico di sperimentazione per questa malattia negli Stati Uniti.

La Distrofia muscolare di Duchenne (DMD) è una forma rapidamente progressiva di distrofia muscolare che si verifica soprattutto nei ragazzi, causata da un’alterazione (una mutazione) di un gene, chiamato DMD, che ferma la produzione della proteina distrofina. Gli individui affetti da questa malattia, hanno una perdita della funzione muscolare, che inizia dagli arti inferiori e porta ad un peggioramento progressivo della disabilità. La morte di solito si verifica a 25 anni, in genere per disturbi polmonari. Non esiste una cura nota per la DMD.

Questa non è la prima volta che Ryan ha provato una terapia con cellule staminali mesenchimali ombelicale. Dal 2009, Ryan  alla Stem Cell Institute a Panama per trattamenti simili. Visti gli incoraggianti risultati di questi trattamenti hanno indotto il Dottor Strickland a cercare un modo per trattare Ryan negli Stati Uniti. Egli riceverà altri tre trattamenti in questa settimana.

La tecnologia delle cellule staminali  di questo studio è stato sviluppata dallo scienziato Neil H. Riordan, PhD. Dr. Riordan, che è il fondatore e il presidente della Stem Cell Institute a Panama City, Panama e Medistem Panama. Il finanziamento per questo studio è stato fornito dalla Fondazione Aidan, un’ organizzazione non-profit fondata dal Dr. Riordan nel 2004 per fornire assistenza finanziaria per le terapie alternative per le persone come Ryan.