Distrofia muscolare Duchenne: 3 bambini trapiantati grazie a un familiare compatibile

Cellule staminali “da un fratellino o un fratellone” compatibile, per ridurre o ritardare gli effetti della distrofia Duchenne. Il trial di fase I-II in corso all’Istituto scientifico San Raffaele di Milano procede: “Sono stati trattati tre piccoli pazienti di 8-12 anni e stiamo analizzando i risultati, con la speranza che questo trattamento possa ridurre o ritardare i sintomi di questa distrofia”.
Lo spiega Giulio Cossu, supervisore dello studio, che da qualche tempo lavora all’University College di Londra. Cossu parla della ricerca a margine della X Edizione della ‘Conferenza Internazionale sulla Distrofia muscolare Duchenne/Becker‘, che vede riuniti a Roma in questi giorni esperti e famiglie per discutere degli sviluppi della ricerca scientifica e dell’approccio clinico multidisciplinare contro questa patologia.
Lo studio italiano, iniziato a marzo dell’anno scorso, è basato sul trapianto muscolare per via intra-arteriosa di mesoangioblasti (cellule staminali muscolari) donati da un familiare compatibile: “Stiamo analizzando i risultati, è ancora presto per parlare ma possiamo dire che i bambini trattati stanno tutti bene: tra 6 mesi-un anno ne sapremo di più. Se tutto va bene non avremo una ‘pillola magica’ che cura la distrofia ma speriamo di migliorare le condizioni dei pazienti”.
Si tratta, oltretutto, di studi costosissimi, finanziati dalla Comunità europea, da Telethon e da Parent Project onlus, l’associazione di genitori contro la distrofia muscolare di Duchenne/Becker.
(Roma, 17 feb. (Adnkronos Salute)