Successo della sperimentazione con cellule staminali per nuove cure di malattie cardiache
Successo della sperimentazione con cellule staminali per nuove cure di malattie cardiache, grazie al progetto CARE-MI, finanziato dall’UE.
L’obiettivo principale del progetto CARE-MI, concluso a settembre 2015, era di valutare la sicurezza e l’efficacia di AlloCSC-01, una sospensione di cellule staminali cardiache umane allogeniche in pazienti che hanno subito un infarto. Questa grave malattia si verifica quando il sangue cessa di scorrere verso una parte del cuore, causando danni al muscolo cardiaco.
La speranza è che AlloCSC-01 diventi un approccio nuovo e rivoluzionario per prevenire le malattie cardiache e l’insorgenza di un’insufficienza cardiaca cronica dopo un infarto, migliorando le cure per i pazienti e portando a un nuovo mercato per le terapie a base di cellule staminali. Solo negli USA e in Europa vengono trattati circa 1,5 milioni di infarti l’anno.L’iniziale recupero dopo un infarto è spesso seguito da un’insufficienza cardiaca cronica. Questo è in parte dovuto al fatto che le attuali terapie, anche se funzionano inizialmente, non sono in grado di rigenerare il tessuto danneggiato. Poiché l’insufficienza cardiaca cronica è responsabile di un tasso annuale di mortalità del 18 %, il team del progetto ha ritenuto necessario trovare cure in grado di indurre una rigenerazione del tessuto.
Data la marginale efficacia di precedenti terapie cellulari, con procedure cliniche complesse e onerose, inadatte quindi a trattare quantità di pazienti che necessitano di prodotti economicamente accessibili e facilmente reperibili,
Il team di CARE-MI voleva quindi migliorare drasticamente le cure per le cardiopatie attualmente disponibili. In totale otto centri clinici di riferimento nel campo della cardiologia hanno partecipato alle sperimentazioni del progetto, coordinati dal prof. Fernández-Avilés dell’Hospital Gregorio Marañón di Madrid, in Spagna, e dal prof. Stefan Janssens della KU Leuven, in Belgio.
Il team del progetto si è basato su una recente ricerca che aveva scoperto che i muscoli cardiaci contengono cellule pluripotenti. Queste cellule fungono da cellule staminali cardiache endogene, che sono capaci di una rigenerazione anatomica e funzionale. Il progetto si è quindi concentrato sullo sviluppo clinico e sulla sperimentazione di terapie per attivare tali cellule. L’obiettivo finale era rendere questi prodotti biocompatibili, accessibili, facilmente reperibili e conformi agli standard normativi.
Il consorzio CARE-MI ha fatto significativi passi avanti per quanto riguarda le buone pratiche di produzione, lo sviluppo accreditato del prodotto e i test. Serie di cellule allogeniche (ovvero provenienti da diversi donatori umani) sono state usate per test pre-clinici e di stabilità e i risultati hanno confermato la loro solidità e bio-equivalenza.
Inoltre i test condotti hanno confermato le loro proprietà antinfiammatorie e ipo-immunogeniche oltre alla loro capacità di favorire la guarigione. Anche i test di sicurezza e bio-distribuzione sono risultati molto promettenti, non mostrando effetti indesiderati di grande entità. Il team è inoltre riuscito a ottimizzare il dosaggio, le tempistiche e i metodi di somministrazione.
Una nuova piattaforma di produzione di cellule è in fase di costruzione, questa permetterà ai ricercatori di passare a una fase clinica più avanzata e in definitiva portare queste terapie sul mercato.
