Terapia genica su cellule staminali per la Beta Talassemia

Traguardo veramente eccezionale della terapia genica nel caso della Beta Talassemia. Sono 7000 i pazienti affetti da Beta Talassemia trasfusione dipendente (TDT). Sono proprio loro il bersaglio per questa terapia genica basata sulla capacità di un lentivirus capace di operare per una sostituzione genica del gene difettivo con un gene sano che codifica per la sintesi della betaglobina. Tutto ciò all’interno delle proprie cellule staminali ematopoietiche. Le cellule vengono purificate e incubate con un lentivirus che è in grado di inserire la copia sana all’interno del genoma delle cellule staminali geneticamente corrette. Il tutto si ottiene in 11 -12 settimane!

La CHMP (EMA’s human medicines committee) ha approvato il farmaco che entrerà in commercio con il nome LentiGlobin. A svilupparlo è stata un società biotech americana, la Bluebird Bio.

Diversi i bambini trattati fino a oggi di cui 8 in terapia presso il Bambin Gesù di Roma. I risultati sembrano veramente sorprendenti al punto in cui si parla di guarigione e di indigenza dalle trasfusioni apparentemente definitiva.

Della tecnologia se ne è parlato al congresso nazionale di Talassemia e di Emoglobinopatie.