Un caso di Autismo trattato con le cellule staminali da sangue cordonale: la storia di Nicoloz
Nikoloz ha 8 anni e vive in Georgia. I suoi genitori hanno conservato le cellule staminali da cordone ombelicale alla nascita in una banca privata in Georgia, senza una ragione specifica ma solo per precauzione.
Dopo due anni i genitori hanno notato qualcosa di strano, Nikoloz aveva un comportamento anomale, non riusciva a parlare, la sua capacitò di concentrazione era molto debole, le sue emozioni altalenanti, non comunicava con gli altri bambini. La diagnosi è stata subito di disturbo di spettro autistico.
Lo spettro autistico è una condizione legata allo sviluppo neurologico che appare in età infantile. I comportamenti stereotipici sono legati ad una difficoltà di relazione sociale e di comunicazione, atteggiamenti ripetitivi, e interessi/attività limitati.
Le cause sono eterogenee, talvolta di predisposizione genetica e altre volte di esposizione ambientale ovvero di fattori esterni.
Vi sono delle differenze morfologiche e di attività nel cervello dei bambini con spettro autistico ma al momento non ci sono terapie farmacologiche per questo disturbo.
Il Centro di Controllo e Prevenzione ha rilasciato negli Stati Uniti ad aprile nuovi risultati sulla frequenza dello spettro autistico rilevando una frequenza di 1 bambino su 59 di cui 1 su 37 maschio e 1 su 151 femmina. Il disturbo è chiaramente di media sotto stimato perché non diagnosticato e sembra in crescita.
Nel mondo il costo sanitario è molto elevato, solo negli Stati Uniti tocca una media di 2,4 milioni di dollari per anno per bambino, se si somma il costo per tutti i pazienti si arriva a 236 miliardi di dollari per anno.
Nicoloz è stato sottoposto ad una terapia chiamata Applied Behavior Analysis (ABA).
E’ un programma di training intensivo per lo sviluppo che ha dato lievi risultati perché malgrado tutto non riusciva ancora a parlare.
Nel 2016,i genitori decidono di usare le sue cellule staminali da cordone ombelicale presso il Mardaleishvili Medical Center a Tibilisi, una clinica con esperienza nell’uso autologo delle cellule staminali.
Nikoloz è stato arruolato nello studio e ha ricevuto tre infusioni intratecali, a sei mesi di distanza una dall’altra.
L’infusione intratecale consiste nel passare un ago tra una vertebra e l’altra per arrivare al midollo spinale e rilasciare in situ le cellule staminali, direttamente nel fluido cerebrospinale.
La risposta alla terapia cellulare è stata monitorata grazie ai parametri denominati Vineland Adaptive Behavior Scale-II, ADOS-2.
La dose efficace ad oggi confermata è di 68 milioni di cellule nucleate per infusione.
Nicoloz ha dimostrato netti miglioramenti dopo le prime due infusioni, il suo vocabolario è cresciuto drasticamente e ora può virtualmente esprimere ogni parola e comunicare con frasi corte.
Ora è in grado di leggere, dipingere e risolvere problemi di aritmetica.
Il suo comportamento non è più aggressivo e non ha sbalzi emotivi come prima, frequenta la scuola e studia con un programma a lui dedicato.
Per saperne di più, visitate il sito della Parent’s Guide to Cord Blood Foundation: https://parentsguidecordblood.org/en/news/nicoloz-story-autism-treatment-intrathecal-injection-autologous-cord-blood
