Staminali epatiche per curare rare malattie genetiche metaboliche nei bambini

Parte la prima sperimentazione clinica italiana con cellule staminali epatiche nei bambini, un protocollo di studio appena approvato dall’Istituto Superiore di Sanità e che sarà realizzato dall’Azienda Ospedaliera Città della Salute e della Scienza di Torino.
Lo studio sarà coordinato dal professor Marco Spada (pediatra e specialista in malattie metaboliche dell’ospedale Regina Margherita) e sarà condotto su neonati colpiti da malattie rare metaboliche ereditarie, come i deficit del ciclo dell’urea, che ha una frequenza di un caso su 10.000 nuovi nati.

Una particolare linea di cellule staminali del fegato adulto è infatti in grado di ripristinare il ciclo dell’urea, fornendo nel fegato del neonato l’enzima mancante, che ha il compito di detossificare l’ammonio (sostanza tossica, presente nell’organismo), portando i piccoli pazienti all’eventuale trapianto in condizioni cliniche migliori. Le staminali epatiche sono state isolate e caratterizzate dal gruppo di ricerca torinese, diretto dal professor Giovanni Camussi, del Centro di Biotecnologie molecolari dell’Università di Torino.

Si tratta di un approccio innovativo di terapia cellulare utile non solo per la cura di malattie genetiche – metaboliche complesse e gravate da un’alta mortalità e morbidità, ma forse anche nell’ambito delle emergenze epatiche mediche e chirurgiche.