Usi terapeutici
Ferma l’orologio! Le cellule staminali del cordone ombelicale possono essere raccolte e conservate per garantire a tutta la famiglia un patrimonio biologico autentico del neonato.
Le cellule neonatali sono:
- capaci di differenziarsi in altri tipi di cellule
- alto grado di proliferazione
- basso rischio di formazione tumorale
- basso rischio di contaminazione
- disponibili per trapianto autologo e eterologo intra-familiare
- sicure perché è nota la storia clinica del donatore
- clinicamente testate da oltre 30 anni
- poliedriche perché composte da diverse popolazioni di staminali
- disponibili nell’immediato in caso di trapianto
- attive nel modulare la risposta immunitaria
- veicolo biologico di fattori di crescita
- utili in ambito ematologico, onco-ematologico, neurologico e autoimmune
- oggetto di molti studi clinici di medicina rigenerativa (www.clinicaltrials.gov)
- oggetto di studi sperimentali/preclinici e clinici di terapia genica
Patologie in cui è prevalso l’uso autologo al 60% ed un uso allogenico e intrafamiliare nel 40% .
L’uso allogenico intrafamiliare, infatti, è molto frequente:
Rispetto a trapianti da donatori non consanguinei, i trapianti allogenici intra-familiari ottengono maggiore successo (29% vs. 63% tra consanguinei, come mostrato nel grafico cliccando qui).
In caso di necessità di trapianto:
la ricerca di un donatore HLA-compatibile (se non si dispone di un campione di staminali cordonali in forma privata) avviene nel seguente ordine di priorità:
- tra fratelli (per il loro maggiore grado di compatibilità e di probabilità di successo del trapianto);
- tra donatori aploidentici (cioè un padre, una madre o un cugino compatibili);
- attraverso i Registri internazionali di campioni donati (per le etnie miste o minori la probabilità di trovare un campione compatibile è generalmente scarsa).
La ricerca avviene con l’invio di una modulistica, comprensiva della tipizzazione HLA del paziente, al Registro nazionale che attiva la ricerca di un donatore con caratteristiche HLA sovrapponibili a quelle del paziente. Una volta identificato un donatore/unità cordonale compatibile è necessario confermare, attraverso un ulteriore esame di tipizzazione HLA, la compatibilità tra donatore e paziente.
I tempi di attesa per il reperimento di un campione compatibile mediante i Registri internazionali sono necessariamente più lunghi e anche per questo motivo in primo luogo esso viene ricercato in ambito familiare.
Ai fini del successo del trapianto, inoltre, è essenziale infondere un numero di cellule congruo.
I protocolli sulle modalità di trapianto per endovena delle cellule staminali ematopoietiche prevedono una dose minima per kilogrammo di peso corporeo del ricevente, equivalente a 3 x 107 (30 milioni) di cellule mononucleate (circa 150.000 cellule CD34+ /kg); ma quante più cellule si riescono a trapiantare, tanto maggiori sono le probabilità di successo del trapianto. Al riguardo, leggi il “Diritto di recesso” nel caso di campioni inferiori ai parametri trapiantologici.
A tal proposito, negli ultimi anni sono stati sviluppati studi mirati a superare il limite “numerico” di cellule ottenute da unità di sangue cordonale, attraverso:
- l’infusione endovenosa di due campioni cordonali(cd. “trapianto combinato”), a favore di un miglior attecchimento,
- l’espansione ex-vivo di cellule cordonali, al fine di replicarne il numero;
- l’infusione delle staminali per iniezione intramidollare diretta, che evidenziano un recupero più rapido del numero di cellule mononucleate (in particolare neutrofili) e delle piastrine.
Il vantaggio della conservazione privata familiare delle cellule cordonali permette non solo di disporre del campione in caso di necessità, ma anche di avere una storia clinica aggiornata del donatore (familiare) e di poter effettuareindagini diagnostiche retroattive su patologie ereditarie e/o tumori; indagini di fondamentale importanza per stabilire, velocemente e con certezza, l’origine pre-natale o post-natale della patologia del bambino.
Nei trapianti, le cellule del sangue cordonale rispetto ad altre fonti di staminali hanno il vantaggio di:
- diminuire il rischio di aggressione delle cellule del donatoresull’organismo del ricevente (GVHD-Graft Versus Host Disease, o malattia del trapianto contro l’ospite);
- ridurre al minimo il tempo d’esecuzione del trapianto, grazie all’immediata reperibilità del campione;
- effettuare trapianti anche con una ridotta compatibilità(almeno 4/6 loci, le posizioni dei geni nei cromosomi);
- trapiantare cellule totalmente sterili(non contaminate da agenti infettivi).
Nuovi studi clinici di medicina rigenerativa indicano la possibilità di un utilizzo terapeutico di cellule di tipo “mesenchimale” o “endoteliale”, prevalentemente per uso autologo. Leggi a proposito la pagina “STUDI CLINICI”.
Per un confronto sulle differenze tra la donazione pubblica e la conservazione familiare, vai alla pagina “Privato o pubblico“.