Terapia genica in clinica ma ancora troppo cara!
Se foste nati con una rara forma di cecità, ora c’è un trattamento che può restituire la vista. Questo grazie al fatto che la terapia genica è ora una realtà clinica. Ciò nonostante molte persone con questa patologia rara non riceveranno le cure necessarie per via dei costi previsti ad oggi essere di 302.000 Euro per occhio.
Nulla è più devastante che scoprire che il proprio figlio soffre di un disordine genetico raro che genera inabilità progressiva e aspettative di vita brevi, come l’atrofia spinale muscolare, ad esempio, dove i neuroni non sono più in grado di produrre una proteina necessaria per la loro sopravvivenza.
Un anno fa, l’FDA (Food and Drug Administration) ha approvato un farmaco, il Nusinersen che induce i neuroni spinali a produrre la stessa proteina a partire da un altro gene. I bambini che hanno partecipato allo studio con il Nusinersen ora sono tornati a scuola.
La speranza arriva anche per altre patologie rare dove le cellule staminali ingegnerizzate geneticamente restituiscono l’80% della pelle in un bambino di 7 anni che soffre di continue abrasioni e ferite dovute ad una patologia genetica.
Due farmaci sono ora in commercio per le leucemie basati anch’essi sulla terapia genica.
Oggi, oltre a modificare il genoma di un embrione portatore di patologie geniche è possibile modificare il gene di un adulto ma i costi, ad oggi, sono veramente troppo elevati, intorno ai 500.000/1.500.000 $.
La terapia genica benché possibile oggi è proibitiva economicamente e quindi come possiamo usufruirne? Da qualche anno le aziende che investono nel settore hanno ideato una formula che prevede il pagamento solo se la terapia risulta essere risolutiva in modo da non far spendere delle cifre veramente elevate a fronte di un risultato non garantito.
Queste sfide scientifiche hanno obbligato i ricercatori, le case farmaceutiche e le organizzazioni come NICE “UK’s National Institute for Health and Care Excellence” a rivisitare i modelli economici per i trattamenti in medicina personalizzata.
Fonte: The conversation by Sterghios Moschos
