Terapia genica più sicura e efficace con staminali geneticamente modificate

La terapia genica potrebbe diventare  più efficace e sicura:
lo sostiene Luigi Naldini, direttore del San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy (Hsr-Tiget), vincitore in Senato del  Premio Sapio per la ricerca italiana (giunto alla sua tredicesima edizione), in particolare sulla terapia genica con cellule staminali emopoietiche geneticamente modificate nella cura di malattie genetiche e acquisite (da alcune immunodeficienze, a patologie del sangue,  fino, forse in un futuro non lontano, ad alcune forme di tumore e malattie infettive).

Nella sua ricerca, le staminali emopoietiche prelevate dal paziente da trattare, sono state modificate in laboratorio con l’inserimento nel Dna  e attraverso un virus (vettore virale) della copia funzionante del gene difettoso che causa la malattia, quindi inserite nuovamente nel malato.
Ma qual è il vantaggio di questa metodica rispetto al trapianto convenzionale di staminali del sangue da un donatore sano?

Stando ai risultati  della prima sperimentazione clinica della ricerca, l’uso di cellule geneticamente corrette dello stesso paziente elimina il rischio di rigetto e può migliorare i risultati della cura.

Naldini e la sua equipe hanno inoltre messo a punto nuove strategie per migliorare l’efficacia e soprattutto la sicurezza di questa tecnica, evitando i rischi legati all’uso di vettori virali: da una parte l’espressione mirata del virus nelle cellule mature, dall’altra  l’inserimento del gene terapeutico in un punto ben preciso del DNA della cellula staminale.