Terapia genica: nuova arma contro il cancro al seno dall'Ist. S.Raffaele

Un passo avanti nella lotta del tumore al seno e delle sue metastasi che arriva dalla ricerca, pubblicata su Science Translational Medicine, effettuata su topi, e coordinata da Luigi Naldini, direttore dell’Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica e docente all’Università Vita-Salute San Raffaele di Milano e da Roberta Mazzieri, ricercatrice del San Raffaele recentemente trasferitasi all’Università del Queensland in Australia.
I test preclinici effettuati sui topi hanno dimostrato l’efficacia di questo metodo mediante una terapia genica già utilizzata per alcune malattie rare.

In questo lavoro si mostra come i macrofagi, cellule del sangue normalmente richiamate nel tumore, possano essere convertiti in veicoli di geni anti-tumorali per combattere la neoplasia. Luigi Naldini spiega: “In questo nuovo lavoro abbiamo adattato la tecnica di trasferimento genico e ingegnerizzazione delle cellule del sangue al trattamento dei tumori. Nel caso delle malattie genetiche, le staminali ematopoietiche del paziente (cellule madri di tutti gli elementi del sangue) vengono corrette introducendo il gene funzionante con l’uso di vettori virali (lentivirali) in modo da ripristinare una funzione originariamente difettosa. Abbiamo inserito nelle cellule staminali, con lo stesso metodo, un gene che svolge attività anti-tumorale nella loro progenie”.

Il gene terapeutico scelto per bloccare la crescita del cancro è l’interferone alpha, una molecola prodotta normalmente dal nostro organismo in risposta a infezioni e di cui è stata dimostrata anche potente attività anti-tumorale. L’uso clinico dell’interferone è però stato finora limitato da un’elevata tossicità, se somministrato per via sistemica.

La nuova strategia messa a punto dai ricercatori del San Raffaele ha permesso di bloccare la crescita del tumore mammario e delle sue metastasi in modelli murini. Per verificare la sicurezza e l’efficacia della terapia genica applicata alle cellule staminali umane, è stato creato un topo ‘umanizzato’ attraverso un trapianto di cellule staminali ematopoietiche umane modificate per esprimere interferone. Su questo modello la terapia si è dimostrata sicura ed efficace nell’inibire la crescita anche di un tumore umano.

Necessarie ulteriori ricerche – Gli studiosi precisano: “E’ ora necessario effettuare ulteriori studi preclinici per valutare quali tipi di tumori possano meglio beneficiare di questa terapia genica e a preparare la sperimentazione clinica“.